Мальчик из Томской области получил бесплатное лечение препаратом за $3 млн

В Томской области мальчик с миодистрофией Дюшенна начал лечение инновационным генным препаратом «Элевидис», который может значительно замедлить прогрессирование болезни. Стоимость препарата — 3 миллиона долларов, однако благодаря государственной поддержке, мальчик получит необходимую терапию бесплатно.

Миодистрофия Дюшенна — это генетическое заболевание, вызванное мутацией гена дистрофина, который отвечает за рост и функционирование мышечной ткани. Заболевание встречается исключительно у мальчиков, и без своевременного лечения дети с этим диагнозом к 10 годам могут потерять возможность передвигаться.

Как сообщили в пресс-службе областного департамента здравоохранения, с июня 2024 года 50 детей из разных регионов страны, в том числе мальчик из Томской области, начали лечение уникальным генным препаратом «Элевидис».

Дозировка препарата подбирается индивидуально для каждого пациента, и одной капельницы достаточно для того, чтобы болезнь начала отступать. Несмотря на высокую стоимость препарата, превышающую три миллиона долларов, мальчику из Томской области его введут бесплатно благодаря поддержке государственного фонда «Круг добра», созданного по указу президента для помощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями.

Создатели «Элевидиса» разработали укороченную, но функциональную версию гена дистрофина, что позволяет поддерживать жизнедеятельность мышечной ткани. При правильном введении препарата дети смогут сохранять мышечную активность и передвигаться самостоятельно до 20–30 лет, а в некоторых случаях даже до 40 лет.

Экспертный совет «Круга добра» одобрил уже 63 заявки регионов на предоставления препарата. Прием заявок на терапию препаратом «Элевидис» продолжается.