В России появился самый дорогой в мире препарат «Золгенсма»

В Россию поступил в оборот препарат «Золгенсма» стоимостью более двух миллионов долларов. Он используется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и считается самым дорогим в мире лекарственным средством.

Спинальная мышечная атрофия — неизлечимое генетическое заболевание. При нем отказывают все мышцы, в том числе и ответственные за дыхание. Наиболее агрессивная форма — СМА I типа. С таким диагнозом лишь 50 % детей доживают до двух лет. В мире существует три препарата для ее лечения: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма».

Как сообщил журналистам Центр развития перспективных технологий, первые упаковки «Золгенсма» получили маркировку и поступили в гражданский оборот в РФ. Три упаковки препарата уже использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей.

Отметим, в России раньше были зарегистрированы только два лекарства для лечения СМА — «Спинраза» и «Рисдиплам». Препарат «Золгенсма», который выпускает швейцарская компания Novartis, закупали через фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра». Официально власти разрешили применять «Золгенсму» в декабре 2021 года.

Для лечения СМА достаточно одного укола «Золгенсмы», однако его стоимость — чуть больше двух миллионов долларов. Вводить лекарство нужно в возрасте до двух лет. Младенцы, получающие «Золгенсму» в первые полгода жизни, перестают терять контроль над мышцами. Однако лекарство не может вылечить уже нанесенных СМА ущерб.